諾思蘭德NL003項(xiàng)目Ⅲ期第二個(gè)方案揭盲 國(guó)內(nèi)首款注冊(cè)申報(bào)的裸質(zhì)?;蛑委焺?chuàng)新藥
諾思蘭德(430047.BJ)創(chuàng)新藥NL003項(xiàng)目再次迎來(lái)突破性進(jìn)展。
繼7月12日NL003項(xiàng)目Ⅲ期臨床試驗(yàn)潰瘍適應(yīng)癥獲得NDA受理申請(qǐng)后,8月16日,該項(xiàng)目第二個(gè)適應(yīng)癥靜息痛適應(yīng)癥按既定計(jì)劃揭盲,主要指標(biāo)符合預(yù)期,有望在下半年實(shí)現(xiàn)靜息痛適應(yīng)癥的NDA申報(bào)。NL003是國(guó)內(nèi)首款注冊(cè)申報(bào)的裸質(zhì)?;蛑委焺?chuàng)新藥,諾思蘭德此項(xiàng)研發(fā)具有國(guó)內(nèi)領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)。
NL003Ⅲ期臨床試驗(yàn)主要針對(duì)嚴(yán)重下肢缺血性疾?。–LI)中潰瘍和靜息痛兩個(gè)適應(yīng)癥分別開展試驗(yàn)。下肢缺血性疾病是外周動(dòng)脈疾?。≒AD)中在臨床上最為常見的一種疾病,數(shù)據(jù)顯示,我國(guó)35歲以上自然人群中下肢PAD患病率為6.6%,約10%患者會(huì)進(jìn)展為CLI,且CLI發(fā)病率高、病程長(zhǎng)、致殘率高,5年死亡率超過(guò)50%。
面對(duì)CLI這一發(fā)病率、死亡率比大部分癌癥還要高的危重疾病,目前世界范圍內(nèi)主要靠外科手術(shù)方式治療,尚無(wú)有效的治療藥物。相比手術(shù)治療,諾思蘭德NL003藥物在創(chuàng)傷性、操作便捷性、病人依從度、持久性等方面具備明顯優(yōu)勢(shì)。
對(duì)于諾思蘭德來(lái)說(shuō),隨著NL003兩個(gè)適應(yīng)癥項(xiàng)目陸續(xù)進(jìn)入NDA申報(bào)階段,公司也迎來(lái)創(chuàng)新藥商業(yè)化拐點(diǎn)時(shí)刻。
NL003項(xiàng)目Ⅲ期臨床試驗(yàn)第二個(gè)適應(yīng)癥方案揭盲
諾思蘭德的NL003項(xiàng)目(“重組人肝細(xì)胞生長(zhǎng)因子裸質(zhì)粒注射液”)主要用于治療嚴(yán)重下肢缺血性疾?。–LI)中潰瘍和靜息痛兩個(gè)適應(yīng)癥,是公司研發(fā)進(jìn)展最快的創(chuàng)新藥項(xiàng)目,屬于治療用生物制品1類基因治療藥物,是國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”支持項(xiàng)目。
公司自2008年啟動(dòng)NL003項(xiàng)目Ⅰ期臨床試驗(yàn),2012年至2014年進(jìn)行II期臨床試驗(yàn)。Ⅲ期臨床試驗(yàn)自2019年8月開始首例受試者入組,試驗(yàn)采取隨機(jī)、雙盲、安慰劑、平行對(duì)照研究機(jī)制,以北京協(xié)和醫(yī)院血管外科為組長(zhǎng)單位,在全國(guó)共24家醫(yī)院開展臨床研究。
NL003項(xiàng)目Ⅲ期臨床試驗(yàn)歷時(shí)近5年,潰瘍適應(yīng)癥入組242例,靜息痛試驗(yàn)入組302例,如今迎來(lái)關(guān)鍵進(jìn)展。首個(gè)關(guān)鍵試驗(yàn)潰瘍方案于今年2月揭盲,主要指標(biāo)潰瘍完全愈合率方面,NL003組顯著優(yōu)于安慰劑對(duì)照組(p<0.0001),并于7月正式獲得NDA受理申請(qǐng),進(jìn)入新藥審評(píng)程序,是我國(guó)首個(gè)申報(bào)NDA的裸質(zhì)粒型基因治療藥物。
8月16日,NL003Ⅲ期臨床試驗(yàn)靜息痛適應(yīng)癥也按既定計(jì)劃揭盲,主要指標(biāo)符合預(yù)期。初步結(jié)果表明:主要終點(diǎn)指標(biāo)180天疼痛完全消失率方面,NL003組顯著優(yōu)于安慰劑對(duì)照組(p<0.0001);安全性良好,兩組無(wú)明顯差異,未發(fā)現(xiàn)與藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)。
NL003靜息痛適應(yīng)癥揭盲后,公司將進(jìn)行數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析、總結(jié)報(bào)告等工作,計(jì)劃于本年內(nèi)提交NDA。
國(guó)內(nèi)首款注冊(cè)申報(bào)的裸質(zhì)?;蛑委焺?chuàng)新藥
什么是嚴(yán)重下肢缺血性疾?。肯轮毖约膊∈桥R床上常見的一種疾病,通常因動(dòng)脈硬化閉塞癥(ASO)等引發(fā)下肢動(dòng)脈狹窄或閉塞、血流灌注不足,進(jìn)而導(dǎo)致下肢間歇性跛行、疼痛、潰瘍或壞疽等缺血表現(xiàn)。根據(jù)缺血程度的不同,臨床上采用Rutherford分級(jí),將下肢缺血性疾病從輕到重分為0-6級(jí),其中4-6級(jí)屬于嚴(yán)重下肢缺血性疾?。–LI),臨床癥狀主要以腿部和腳部靜息痛、潰瘍及壞疽為主,隨疾病的進(jìn)展,感染、潰瘍和壞疽逐漸惡化,嚴(yán)重者將面臨截肢甚至死亡。潰瘍是Rutherford5級(jí),靜息痛是Rutherford4級(jí)。
諾思蘭德NL003作為治療嚴(yán)重下肢缺血性疾?。–LI)的藥物,不論從供給端還是需求端來(lái)看,其市場(chǎng)應(yīng)用有望迎“爆點(diǎn)”。
供給端,目前世界范圍內(nèi)針對(duì)CLI尚無(wú)有效的治療藥物,臨床治療主要依靠介入及血管搭橋等外科手術(shù)方式,效果不理想。NL003是國(guó)內(nèi)首款注冊(cè)申報(bào)的裸質(zhì)?;蛑委焺?chuàng)新藥,以裸質(zhì)粒為載體,通過(guò)在缺血部位的局部肌肉注射NL003,質(zhì)粒轉(zhuǎn)染橫紋肌細(xì)胞并持續(xù)表達(dá)和分泌具有促進(jìn)血管生長(zhǎng)作用的肝細(xì)胞生長(zhǎng)因子HGF蛋白,促進(jìn)新生血管再生,在缺血部位形成側(cè)支循環(huán),建立“分子搭橋”機(jī)制,增加缺血部位的血流供應(yīng),達(dá)到疾病治療。與傳統(tǒng)的血管重建手術(shù)方式比,NL003在創(chuàng)傷性、操作便捷性、病人依從度和持久性等方面具有明顯優(yōu)勢(shì),可為患者帶來(lái)持續(xù)的臨床獲益。
需求端,根據(jù)Sage Group分析數(shù)據(jù),2021年我國(guó)CLI患者人數(shù)約883萬(wàn)。據(jù)中華心血管健康與疾病報(bào)告2022報(bào)道,我國(guó)35歲以上自然人群下肢PAD(外周動(dòng)脈疾?。┑幕疾÷蕿?.6%,約有4530萬(wàn)例,約10%下肢PAD患者會(huì)進(jìn)展為CLI,且CLI發(fā)病率高、病程長(zhǎng)、致殘率高,5年死亡率超過(guò)50%,遠(yuǎn)高于大部分癌癥等危重疾病。
多維發(fā)力備戰(zhàn)創(chuàng)新藥商業(yè)化
為早日向CLI患者提供新的治療選擇,諾思蘭德也為NL003商業(yè)化做了充足準(zhǔn)備。
首先是在生產(chǎn)端,公司正在建設(shè)生物工程藥物生產(chǎn)基地,綜合辦公樓、生產(chǎn)車間、智能化倉(cāng)庫(kù)三棟主體建筑已于2023年封頂,生產(chǎn)車間將于今年底具備原液生產(chǎn)條件。生產(chǎn)規(guī)模上,新建生產(chǎn)車間可實(shí)現(xiàn)2000L發(fā)酵規(guī)模,建成后有望成為國(guó)內(nèi)規(guī)模最大的人用裸質(zhì)粒藥物生產(chǎn)線。智能化水平上,生產(chǎn)線將實(shí)現(xiàn)發(fā)酵、前處理、純化、灌裝、包裝全過(guò)程的自動(dòng)化,通過(guò)采用ERP/MES/SCADA/WMS/BMS等數(shù)字化系統(tǒng),實(shí)現(xiàn)生產(chǎn)線及園區(qū)管理的智能化,確保產(chǎn)品質(zhì)量,提高生產(chǎn)經(jīng)營(yíng)效率,建立先進(jìn)的生產(chǎn)經(jīng)營(yíng)新模式。
其次是在商業(yè)化策略方面,諾思蘭德從2022年就啟動(dòng)這方面研究工作,聘請(qǐng)全球著名的醫(yī)藥咨詢公司IQVIA進(jìn)行全面、細(xì)致的研究。2023年,公司與IQVIA合作開展的NL003商業(yè)化策略研究項(xiàng)目正式交付研究結(jié)果,研究報(bào)告從市場(chǎng)全景掃描、市場(chǎng)與準(zhǔn)入策略等多個(gè)方面進(jìn)行了數(shù)據(jù)與調(diào)查研究,為公司布局NL003商業(yè)化提供了詳實(shí)的信息參考和策略指導(dǎo)。同時(shí),公司就產(chǎn)品上市及快速進(jìn)入市場(chǎng)的可行模式展開積極研究。
另外是對(duì)管理體系和組織架構(gòu)的優(yōu)化完善。公司近年來(lái)認(rèn)真落實(shí)各項(xiàng)質(zhì)量審計(jì)工作,質(zhì)控管理更加精細(xì),持續(xù)優(yōu)化經(jīng)營(yíng)管理機(jī)制與管理流程,加強(qiáng)公司業(yè)務(wù)運(yùn)營(yíng)規(guī)范。更重要的是,公司積極組建銷售管理團(tuán)隊(duì),學(xué)習(xí)和研究先進(jìn)的營(yíng)銷模式和成功經(jīng)驗(yàn),制定符合公司實(shí)際情況的銷售策略和實(shí)施方案,逐步建立有效的藥品銷售體系,為NL003上市后市場(chǎng)拓展工作的順利展開奠定基礎(chǔ)。
創(chuàng)新藥商業(yè)化迎全方位政策支持
全方位政策支持,也為諾思蘭德等企業(yè)的創(chuàng)新藥商業(yè)化提供強(qiáng)大助力。
國(guó)家層面,今年《政府工作報(bào)告》首次提及“創(chuàng)新藥”,將創(chuàng)新藥列為積極培育的新興產(chǎn)業(yè)之一。6月6日國(guó)家發(fā)布《深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革2024年重點(diǎn)工作任務(wù)》,7月5日國(guó)家相關(guān)會(huì)議審議通過(guò)《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實(shí)施方案》,合力助推創(chuàng)新藥突破發(fā)展。
地方上,北京、上海等地也發(fā)布了支持創(chuàng)新藥發(fā)展的相關(guān)政策。以諾思蘭德所在的北京為例,今年4月,北京市醫(yī)療保障局等九部門聯(lián)合印發(fā)《北京市支持創(chuàng)新醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展若干措施(2024年)》,提到要拓展創(chuàng)新醫(yī)藥支付渠道,表示將支持企業(yè)參加國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判工作,爭(zhēng)取讓更多創(chuàng)新藥品通過(guò)談判納入國(guó)家醫(yī)保目錄,打造支持創(chuàng)新藥臨床應(yīng)用的沃土。
對(duì)諾思蘭德來(lái)說(shuō),當(dāng)前創(chuàng)新藥商業(yè)化可謂是“天時(shí)、地利、人和”,公司迎來(lái)向上發(fā)展拐點(diǎn)時(shí)刻。
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